2023年6月13-6月15,由上海市生物醫藥科技發展中心主辦的第25屆上海國際生物技術與醫藥研討會(BIO-FORUM2023)在上海國際會議中心盛大舉辦。斯微(上海)生物科技股份有限公司(以下簡稱:斯微生物)作為mRNA領域極具代表性的創新型生物技術企業,受邀參加此次論壇并榮獲“最具影響力細胞基因治療企業TOP10”。斯微生物聯合創始人、執行董事兼首席技術官沈海法博士出席大會并發表主題演講。
在遞送系統的選擇上,沈海法博士談到斯微生物使用的遞送系統不同于目前主流的LNP,而是選擇了LPP納米遞送系統,這款遞送系統是由沈海法博士發明的一款全新的遞送系統。該平臺可以通過帶負電的mRNA和帶正電的聚合物混合形成一種致密的核,再包裹脂質雙層形成類似于病毒顆粒樣的核-殼結構。雙層結構的LPP遞送平臺優異的樹突狀細胞靶向性可以更好地通過抗原遞呈激活T細胞的免疫反應,并能夠隨聚合物的降解逐步釋放mRNA分子,達到更優異的藥物表達效果和理想的治療效果。目前該平臺專利已經在美國,歐洲,日本及中國香港等地獲得正式授權,并在歐洲多個國家注冊生效。是國內唯一獲得國際授權的mRNA遞送系統專利,也是國際上第一個經驗證非LNP的mRNA遞送系統。LPP-mRNA的效果也在小鼠實驗中得到了良好的驗證,大部分LPP給藥后mRNA會停留在接種部位,有一些隨著淋巴液進入淋巴結靶向遞送到免疫細胞。斯微生物也將LPP用于環狀mRNA和自復制mRNA,均取得了良好的效果。
過去的幾年里,核酸藥物技術取得了令人矚目的進展,為人類健康帶來了新的希望。核酸藥物領域正蓬勃發展,但專利技術的廣泛覆蓋和保護也給業界提出了挑戰。在專題分會“核酸藥物研發新趨勢”上,沈海法博士分享了《核酸藥物的研發-機遇和挑戰》主題演講。
沈海法博士主要介紹了核酸藥物的序列優化、遞送系統和治療性腫瘤疫苗的研發三個部分。mRNA疫苗和藥物具有制備快、成本低等優勢,但由于穩定性低,容易在細胞內降解, 不能持續編碼抗原,這也直接地影響到最終的免疫效果。為了解決mRNA穩定性低的問題,斯微生物和百度研究院共同開發了專門用于設計優化mRNA序列的高效算法LinearDesign,基于LinearDesign的mRNA序列在穩定性、蛋白表達和免疫原性等方面明顯優于傳統算法設計的基準序列。除了應用于新冠病毒mRNA疫苗的研發,該算法還能用于傳染病疫苗、腫瘤疫苗、單抗藥物等各種疫苗和藥物的研發。近期,雙方也將該項研究成果發表在國際頂級綜合性期刊《Nature》正刊上,極大地促進了AI和生命科學領域相互賦能、融合。
在遞送系統的選擇上,沈海法博士談到斯微生物使用的遞送系統不同于目前主流的LNP,而是選擇了LPP納米遞送系統,這款遞送系統是由沈海法博士發明的一款全新的遞送系統。該平臺可以通過帶負電的mRNA和帶正電的聚合物混合形成一種致密的核,再包裹脂質雙層形成類似于病毒顆粒樣的核-殼結構。雙層結構的LPP遞送平臺優異的樹突狀細胞靶向性可以更好地通過抗原遞呈激活T細胞的免疫反應,并能夠隨聚合物的降解逐步釋放mRNA分子,達到更優異的藥物表達效果和理想的治療效果。目前該平臺專利已經在美國,歐洲,日本及中國香港等地獲得正式授權,并在歐洲多個國家注冊生效。是國內唯一獲得國際授權的mRNA遞送系統專利,也是國際上第一個經驗證非LNP的mRNA遞送系統。
旗下華醫研究院此次上海國際生物技術與醫藥研討會上,還發布了“華醫榜·2023中國生物醫藥科技創新價值榜”。該榜單是由上海市生物醫藥行業協會聯合醫耘科技發起、上海市生物醫藥科技發展中心作為指導單位、醫耘科技旗下華醫研究院提供數據支持。斯微生物榮獲“最具影響力細胞基因治療企業TOP10”,不僅彰顯了斯微生物的創新成果和技術實力,也代表著業界給予的的高度肯定和認可。
斯微生物作為國內首家、全球領先開展mRNA創新疫苗研發生產及納米脂質體包裹遞送技術服務的平臺型創新藥企,一直致力于mRNA疫苗和藥物的研發和產業化,堅持以技術為驅動,高度重視專利布局。斯微生物將始終秉持著“領航mRNA 護航生命健康”的企業發展宗旨,為助力中國生物醫藥創新實力從量的積累邁向質的飛躍,創新成果取得歷史性的成就作出非凡貢獻!